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Cos’è il sistema CRISPR/Cas9 e perché può rivoluzionare la ricerca nelle bioscienze e biotecnologie

Gli scenari globali di CRISPR sono in continua e rapida evoluzione, ma è chiaro che portano già con sé ingenti benefici ma anche alcuni rischi. Una vera rivoluzione che si basa sull’esplosione delle conoscenze nelle scienze della vita nell’ultimo mezzo secolo.

Sono passati vent’anni dalle prime conoscenze che hanno portato alla più grande accelerazione nel campo delle bioscienze e biotecnologie che sia mai avvenuta nella storia; quella legata alla scoperta e all’utilizzo del sistema Crispr-Cas9: una tecnica che si ispira al meccanismo utilizzato dai batteri contro virus invasori per eliminare specifiche sequenze di DNA di una cellula animale o vegetale, che vengono poi sostituite con nuove parti. Il genome editing è

infatti uno dei traguardi più importanti raggiunti finora dalla scienza del XXI secolo per la ricerca biomedica, poiché per la prima volta si è riusciti ad introdurre modificazioni desiderate nel genoma in modo semplice, efficace, veloce ed economico.

Fare operazioni di “taglia e incolla” di frammenti di DNA modificandone la sequenza è stato possibile fin dagli anni Ottanta circa del secolo scorso. Ma ci è voluto più tempo, oltre a una buona dose di fortuna, per rendere queste operazioni precise e sempre in grado di restituire il risultato atteso. Tutto è cambiato tutto con la messa a punto della forbice genetica CRISPR/Cas9 da parte delle due scienziate Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna, che per i loro studi sono state premiate con il premio Nobel per la chimica 2020.

«Con questa tecnica abbiamo reso democratico il gene editing, cioè la capacità di modificare il genoma di una cellula o di aggiungere ed eliminare geni a piacimento», ha spiegato qualche anno fa proprio Jennifer Doudna: «È così facile e poco costoso che qualunque laboratorio minimamente attrezzato può farlo».

E infatti la tecnica si è diffusa rapidamente nei laboratori di tutto il mondo non solo nella ricerca su cellule animali, tra cui quelle umane, ma anche su quelle vegetali, dando un contributo essenziale allo sviluppo di terapie e sistemi diagnostici ma anche di sementi. Oggi viene impiegata sia per la ricerca di base che per scopi applicativi. Infatti, pur essendo una tecnologia ancora relativamente nuova e in forte evoluzione, la sua robustezza la sta spingendo rapidamente verso la sperimentazione clinica.

L’avvento di CRISPR/Cas9 ha per la prima volta reso sensato ipotizzare il trattamento di tutta una serie di patologie a base genetica per cui prima non era neppure possibile concepire un approccio terapeutico. Malgrado le potenzialità di CRISPR/Cas9, però, l’editing genomico negli esseri umani – per esempio nella cura di patologie oncologiche – è ancora agli albori.

Le enormi potenzialità offerte dalla forbice molecolare chiamata CRISPR/Cas9, il correttore genomico, per l’uso in terapia sono ad oggi frenate dagli errori di taglio – detti off-target, cioè fuori bersaglio – che avvengono sul genoma umano durante il suo utilizzo. La prossima sfida per la ricerca biomedica prevede quindi di sviluppare ulteriori tecniche migliorative per l’editing genomico.